本文摘要：宣告将打开一项新的四期临床试验。该实验将针对早已拒绝接受过诺华公司（Novartis）Zolgensma药物化疗但疗效不佳的脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿及儿童患者，评估渤健研发的SMA药物Spinraza在这一群体中的临床效益和安全性，目的探究Spinraza否需要带给额外的疗效。 该研究将召募两组共60名三岁及以下儿童参与者，并计划在2021年第一季度进两组第一名受试者。 这一研究将以对外开放标签的形式进行，并持续两年时间。

宣告将打开一项新的四期临床试验。该实验将针对早已拒绝接受过诺华公司（Novartis）Zolgensma药物化疗但疗效不佳的脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿及儿童患者，评估渤健研发的SMA药物Spinraza在这一群体中的临床效益和安全性，目的探究Spinraza否需要带给额外的疗效。　　该研究将召募两组共60名三岁及以下儿童参与者，并计划在2021年第一季度进两组第一名受试者。

这一研究将以对外开放标签的形式进行，并持续两年时间。研究人员期望可以通过这一研究为临床医疗决策获取更加多信息。　　脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种更为少见的遗传性神经肌肉疾病，由脊髓中的运动神经元变性导致。

该病患者不会产生相当严重的进行性肌肉衰退与肌无力，并有可能更进一步所致骨骼、排便、消化等系统的出现异常。该病的新生儿发病率大约为一万分之一，并且是造成婴儿丧生的主要遗传性原因。　　由渤健研发的Spinraza是全球第一款用作SMA化疗的上市药物，于2016年12月取得美国食品药品监督管理局（FDA）批准后，并在2019年2月获批在中国上市。

这款药物通过脊髓静脉注射给药，每针售价12.5万美元（大约87万人民币），首年需给药六次，从第二年开始变成每四个月静脉注射一次，平均价格也再降每年37.5万美元（大约262万人民币）。　　Spinraza曾是化疗SMA的唯一药物，其销售额在2018年超过了17亿美元（大约119亿人民币），并在2019年快速增长至21亿美元（大约146亿人民币）。不过，随着Zolgensma在去年取得FDA批准后上市，这一局面也被超越。

　　与Spinraza有所不同，诺华公司旗下的Zolgensma是一款可以重复使用化疗SMA的基因替代疗法药物，通过静脉注射已完成重复使用给药。这款药物的标价高达212.5万美元（大约1482万人民币），是目前全球尤为便宜的“天价药”，但也具有可重复使用已完成化疗的特性。　　在去年5月24日获批上市后，Zolgensma于当年为诺华公司带给了3.61亿美元的销售额。

不过，目前该药物只被容许用作2岁及以下的患者。　　美国临床与经济评论研究所（ICER）在去年4月曾对这两款药物的合理价格展开过测算。根据该测算结果，目前这两款药物的市场价皆相比之下低于ICER估计的最合乎经济效益的价格区间。

　　但是，本次渤健公司公开发表的声明却对Zolgensma的疗效明确提出了批评。根据该声明获取的数据，在针对Zolgensma的长年研究中，有结果表明，到目前为止，每10名拒绝接受该药物化疗的患者中，就有4名又在随后之后拒绝接受Spinraza的化疗。　　渤健的首席医疗官Maha Radhakrishnan回应，对于某些患者，这一基因治疗药物也许并无法对他们的运动神经元产生充足的疗效。

本次积极开展的临床研究，也将协助人们理解Spinraza可以在多大程度上提升对这些患者的疗效。　　同时，根据路透社的消息，诺华公司首席执行官Vasant Narasimhan回应，到现在为止，他们并没仔细观察到拒绝接受Zolgensma化疗的患者有任何疗效上升的情况再次发生。

忽略，在他们的临床数据中，所有患者在拒绝接受Zolgensma化疗后都很好地保持寄居了其取得的疗效。　　这早已不是渤健公司第一次在疗效上用Spinraza同Zolgensma展开竞争。

在去年Zolgensma获批上市仅有1个多月后的“医治SMA”大会（Cure SMA conference）上，渤健之后试图用数据证明，Spinraza获得了十分明显的疗效，并早已沦为化疗SMA的基础，来维护他们的市场。　　在全球市场中，Zolgensma对还被一些国家划入了医保。日本厚生劳动省今年5月要求将Zolgensma列入公共医疗保险限于对象，用药对象为年满2岁的患者。　　在SMA化疗市场上，目前还有瑞士罗氏公司（Roche）与美国PTC Therapeutics联合开发的risdiplam正在等候FDA的上市批准后。

此外，诺华公司也在研发一款取名为branaplam的SMA新药。可以意识到，预示着这些药物获得的进展，SMA化疗市场的竞争性也将更进一步强化。

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